Kuracja dla chorych na SMA będzie refundowana!

Reklama

Obrazek użytkownika koscielniakk
czw., 12/20/2018 - 16:31 -- koscielniakk

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA to śmiertelna choroba: zabija małe dzieci i niemowlęta. U starszych pacjentów przebiega łagodniej, jednak z czasem tracą oni zdolność samodzielnego poruszania się. Bardzo drogi lek na tę chorobę będzie wkrótce refundowany przez NFZ.

 

 

 

Agata Roczniak, 37-letnia fotomodelka, która od dzieciństwa choruje na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, ma dziś szczególne powody do radości i dumy. Wraz z Fundacją SMA osiągnęła cel, o który walczyła: jedyny zarejestrowany lek nusinersen (Spinraza®) będzie wkrótce refundowany w Polsce. Tak obiecał minister zdrowia Łukasz Szumowski w wywiadzie z Robertem Mazurkiem. Na antenie RMF FM złożył deklarację po tym, kiedy dotarła do niego petycja Fundacji podpisana przez ponad 62 tysiące osób. List zawierał prośbę, aby preparat objąć refundacją, gdyż roczna terapia nusinersenem kosztuje blisko 2 miliony złotych i żadnej z polskich rodzin na nią nie stać.

 

SMA – najczęstsza przyczyna śmierci niemowląt

SMA jest śmiertelną chorobą. To nerwowo-mięśniowe schorzenie ma podłoże genetyczne, a jego skutkiem jest obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym. Kiedy wskutek choroby neurony giną – mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Najszybciej degenerują się mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty zdolności przełykania. Rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci, u dorosłych pacjentów przebiega dłużej i nieco łagodniej.

Minister zdrowia Łukasz Szumowski zapewnił, że dzięki refundacji, program leczenia nusinersenem może objąć od 500 do 800 chorych na SMA. Oznacza to, że praktycznie wszyscy zarejestrowani w Polsce pacjenci ze rdzeniowym zanikiem mięśni mają szansę na leczenie tym preparatem. Został on zarejestrowany w USA w 2016 roku.

Samodzielnie siedzieć, a nawet chodzić

Po podpisaniu rozporządzenia przez ministra Łukasza Szumowskiego – co ma nastąpić w najbliższych dniach – nusinersen zostanie umieszczony w wykazie leków refundowanych od 1 stycznia 2019 roku.

– To cudowna wiadomość – cieszy się Agata Roczniak. – Bo lek nie tylko powstrzymuje postępowanie choroby, ale dzięki niemu u pacjentów mogą się pojawić nowe odruchy. Podczas terapii, na ścieżce nerw-mięsień następują procesy, których wcześniej chorzy nie mieli. Mój kolega poddał się leczeniu nusinersenem. Wcześniej miał olbrzymie kłopoty z przełykaniem, zjedzenie śniadania zajmowało mu godzinę. Teraz je normalnie, jak zdrowy człowiek.

Warto zaznaczyć, że wielu skutków działania tego leku jeszcze nie znamy, bo w świecie stosuje się go dopiero od dwóch lat. Więc u niektórych chorych nusinersen może wywołać spektakularne zmiany, a u innych samo zatrzymanie choroby będzie sukcesem.

O dzieciach spoza Polski, którym podano nusinersen przed wystąpieniem pierwszych objawów SMA, wiadomo, że nauczyły się samodzielnie siedzieć, a prawie wszystkie chodzić.

Szumowski tłumaczy, SMA jest bardzo groźną, śmiertelną chorobą szczególnie dla dzieci.

– Nie chcemy wydłużyć im życia o trzy miesiące – podkreśla minister. – Nie chcemy poprawić jakości życia, chcemy dać tym dzieciom żyć. Wszyscy pacjenci, bez wyjątku, będą mieli prawo do refundacji.

Lek podawany jest za pomocą iniekcji do kanału kręgowego, a zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi w USA, aplikuje się go co cztery miesiące.

Dlatego Agata Roczniak ma już plany na najbliższe tygodnie – Zorganizuję sobie akcję fitnessową, oczywiście pod czujnym okiem lekarzy – mówi 37 – latka. – Bo aby aplikować ten lek, trzeba ćwiczeniami choćby minimalnie odbudować mięśnie. Wiem, że u mnie jest możliwe wbicie się z nusinersenem w kręgosłup, ale i tak mąż żartuje, że już nie spotka mnie nigdzie indziej, tylko na basenie. W Polsce jest bardzo dużo osób, w różnych stadiach choroby. Z niecierpliwością czekają na terapię. Choć trochę się niepokoją, bo wcześniej nigdy nie miały takich zabiegów w odcinku lędźwiowym. Jednak wiem, że medycyna zna metody, które umożliwiają wkłucie się w najtrudniejsze, najbardziej powykręcane chorobą kręgosłupy.

Leczenie chorych na SMA wkrótce

Po podpisaniu rozporządzenia przez ministra zdrowia, w ciągu 30 dni Andrzej Jacyna - prezes NFZ, wyda decyzję o uruchomieniu programu leczenia nusinersenem. Potem wojewódzkie oddziały NFZ rozpoczną proces kontraktowania szpitali. Program leczenia prowadzić będzie w Polsce kilkanaście placówek. Wcześniej, bez refundacji, koszt jednej dawki leku wynosił nawet 90 tysięcy euro. Jednak Szumowski nie zdradza, jaką cenę udało mu się ostatecznie ustalić z producentami.

– Koszt został wynegocjowany do tego stopnia, że jest dla nas akceptowalny. Ten lek jest bardzo, bardzo drogi – podkreślił minister.
Fundacja SMA szacuje, że upłynie około 2-3 miesięcy, zanim rozpoczną się kwalifikacje do programu lekowego, a pierwszy chory otrzyma lek.

Autor: 
-----------------------------------------
Źródło: 

medonet.pl

Dodaj komentarz

CAPTCHA
Przepisz kod z obrazka.

Reklama